Их Британи хадуур эсийн өвчний генийн эмчилгээг зөвшөөрлөө

Их Британийн эмийн зохицуулагч хадуур эсийн өвчнийг эмчлэх генийн эмчилгээг зөвшөөрснөөр уг удамшлын эмгэгтэй олон мянган өвчтөнд шинэ боломж нээгдэж байна. Касгеви болон Лифгения эмчилгээг хүнд хэлбэрийн өвчтөнүүдэд хэрэглэхийг АНУ-ын Хүнс, эмийн захиргаа 2023 онд зөвшөөрсөн юм. Эдгээр эмчилгээний дараа хүнд судас бөглөрөх хямрал бүрэн зогссон өвчтөнүүдийн хувь 88–94 байна. Гэхдээ эмчилгээг бүрэн дуусгахад нэг жил хүртэл хугацаа шаардагдаж, өндөр үнэ болон хүртээмж нь гол саад хэвээр байна.

Хадуур эсийн өвчин нь улаан эсийг хатуу, хадуур хэлбэртэй болгодог удамшлын эмгэг юм. Үүний улмаас судас бөглөрч, эдэд хүчилтөрөгч хүрэлцэхгүй болох эрсдэлтэй. АНУ-д ойролцоогоор 100 мянган хүн уг өвчнөөр амьдардаг бөгөөд өвчний улмаас дундаж наслалт 20 хүртэл жилээр богиносож болзошгүй гэж мэдээлжээ. Ийм нөхцөлд генийн эмчилгээ нь өвчний шинж тэмдэг, хүндрэлтэй олон жил тэмцэж ирсэн өвчтөнүүдэд эмчилгээний өөр хувилбар болж байна.

Касгеви болон Лифгения нь хүнд хэлбэрийн өвчтөнүүдэд зориулсан генийн эмчилгээний сонголтууд юм. Vertex Pharmaceuticals компанийн мэдээлснээр 2025 оны эцэс гэхэд дэлхий даяар 64 хүн Касгеви эмчилгээ хийлгэж, 147 хүн эс цуглуулах эхний шатанд оржээ. Харин Genetix Biotherapeutics компанийн мэдээлснээр Лифгения эмчилгээг 115 америк өвчтөн хийлгэж, 216 хүн эс цуглуулах ажиллагаагаа эхлүүлсэн байна. Энэ тоо нь эмчилгээний эрэлт нэмэгдэж байгааг харуулахын зэрэгцээ өвчтөн бүрт хүрэх хүртээмж, эмчилгээний явцын нарийн төвөгтэй байдлыг мөн илтгэж байна.

Эмчилгээний явцад өвчтөний эсийг цуглуулж, генийн өөрчлөлт хийхтэй холбоотой бэлтгэл шаарддаг. Бүрэн эмчилгээ нэг жил хүртэл үргэлжилж болох бөгөөд урьдчилсан бэлтгэл эмчилгээ нь байнгын үргүйдэл үүсгэх эрсдэлтэй. Тиймээс зөвхөн эмчилгээний үр дүн бус, урт хугацааны эрсдэл, нөхөн үржихүйн эрүүл мэндэд үзүүлэх нөлөөг өвчтөнүүд болон эмч нар тооцох шаардлагатай болж байна. Генийн эмчилгээний нэг удаагийн шинж чанар нь эмчилгээний дараах хяналт, өвчтөнд үзүүлэх дэмжлэгийн асуудлыг мөн чухал болгож байна.

Үнийн хувьд нэг удаагийн эмчилгээний жагсаалтын үнэ 2.2–3.1 сая ам.долларт хүрдэг. Medicare болон Medicaid үйлчилгээний төвүүдийн загварт 32 муж, Колумбын тойрог, Пуэрто-Рико оролцож байгаа нь эмчилгээний төлбөр, хүртээмжийг шийдэх хүчин чармайлт үргэлжилж байгааг харуулж байна. Гэсэн ч ийм өндөр өртөгтэй эмчилгээг өвчтөнүүдэд бодитоор хүргэхийн тулд санхүүжилт, эмчилгээний төвийн хүчин чадал, эс цуглуулах үйл явц зэрэг олон асуудлыг зэрэг шийдэх шаардлагатай. Их Британийн зөвшөөрөл болон 2023 онд АНУ-д гарсан шийдвэрүүд нь хадуур эсийн өвчний эмчилгээний шинэ үеийг нээж байгаа ч үр дүн нь өвчтөн бүрт хүрэх хүртээмжээр хэмжигдэхээр байна.