Эмили Крамер-Голинкофф 2011 онд Emily's Entourage-ийг байгуулж, цистик фиброзын эмэнд хариу өгөхгүй өвчтөнүүдийн судалгааг түргэсгэв

Эмили Крамер-Голинкофф 2011 онд Emily's Entourage-ийг байгуулж, цистик фиброзын шинэ эмэнд хариу өгөхгүй үлддэг өвчтөнүүдийн судалгааг урагшлуулахыг зорьсон. Олон хүний амьдралыг өөрчилсөн эмчилгээний давалгаан дунд “сүүлчийн 10%” мартагдах эрсдэлтэйг тэр анхааруулж байна. “Бид хоцорч үлдсэн” гэж Крамер-Голинкофф хэлжээ. Түүний хэлснээр 90%-д гарсан ахицыг сонсоод хүмүүс “бид шийдчихсэн” гэж эндүүрдэг ч “энэ нь үнэн биш”.

Цистик фиброз нь уушгинд өтгөн, наалдамхай салст хуримтлуулж, амь насанд аюултай халдвар болон амьсгалын дутагдал үүсгэдэг. АНУ-д ойролцоогоор 40,000 хүн өвчилсөн гэж мэдээлэв. Өвчтөнүүдийн ойролцоогоор 90% нь тодорхой мутацитай тул Vertex Pharmaceuticals-ийн Trikafta болон Alyftrek-ээс үр ашиг хүртдэг. Гэхдээ генийн өөр хувилбартай ойролцоогоор 10%-д эдгээр эм үр дүнгүй хэвээр байна.

Энэ нөхцөл байдлыг өөрчлөхөөр Emily's Entourage олон чиглэлийн судалгааг зэрэг дэмжиж иржээ. Тус сан 2011 оноос хойш 22 сая ам.доллараас дээш хөрөнгө босгож, 51 судалгааны төслийг санхүүжүүлсэн байна. Тэд ASO, жижиг молекул, ген эмчилгээ зэрэг арга замуудыг хамруулж, мөн эмэнд тэсвэртэй халдварыг эмчлэх фаг болон нянгийн эсрэг бусад аргуудад хөрөнгө оруулж байна. Крамер-Голинкоффийн хэлснээр “Надтай адил нөхцөлтэй өөр олон хүн бий” бөгөөд “Бидэнд хүлээх цаг алга”.

Судалгааны талбарт ахиц боломж байгаагийн зэрэгцээ саад бэрхшээл ч тод харагдаж байна. Тавдугаар сард Vertex ба Moderna mRNA технологид суурилсан эмийн клиник туршилтыг тэсвэрлэх чадварын асуудлаар зогсоосон. Хоёрдугаар сард Boehringer Ingelheim цистик фиброзын ген эмчилгээний туршилтаа дуусгасан гэж мэдээлэв. Энэ удаагийн бүтэлгүйтлүүдийн дараа дараагийн алхам нь хөрөнгө оруулалт, шинэ эмийн хөгжүүлэлтийг дахин татах эсэх дээр туршилтын өгөгдөл, зөв стратеги голлоно гэж Крамер-Голинкофф үзэж байна.

Нөгөө талд “мутацаас үл хамааран ажиллах боломжтой” гэж мэдээлэгдсэн нэг хувилбар ч хөдөлгөөнд оржээ. Spirovant Sciences-ийн хөгжүүлж буй нэг ген эмчилгээ эрт үеийн клиник туршилтад явж байгаа гэж мэдээлэгдсэн байна. Түүнчлэн “Baby KJ”-ийн кейс нь өвчтөн бүрт зориулсан хувьчилсан эмийг хөгжүүлэхэд чиглэсэн зохицуулалтын өөрчлөлтөд түлхэц болсон гэж Крамер-Голинкофф хэлжээ. Ялангуяа цистик фиброзын уушгинд халдвараас сэргийлэх, амьсгалын үйл ажиллагааг хамгаалах нь амаргүй гэдгийг Кандрабали Гхош “Эрүүл уушгинд ч асар хэцүү” гэж тэмдэглээд, “Гэхдээ цистик фиброзтой уушгинд энэ нь хэдэн шат илүү хүнд” гэжээ.

Крамер-Голинкофф болон хамт олны зорилго нь энэ долоо хоногт Атланта хотод болох цистик фиброзын нийгэмлэгийн хамгийн том жилийн цугларалтад “сүүлчийн 10%” сэдэв гол ярианы нэг хэсэг болоосой гэсэн хүлээлт. Кандрабали Гхош зарим ажлыг “цаг хожих” санаачилгууд гэж тайлбарласан нь бодит байдлыг сануулна: бүрэн эмчилгээ гарахыг хүлээх хооронд амьд үлдэх, уушгийг хамгаалах хэрэгцээ өдөр тутмын асуудал хэвээр. Тиймээс ч Крамер-Голинкофф “Огцом ахиц гарвал бид бүгд ашиг хүртэнэ” гэж хэлээд, “сүүлчийн 10%-д байгаа хүмүүс цистик фиброз үргэлж байсаар ирсэн тэрхүү үхлийн өвчинтэйгээ тулсаар байна” гэж нэмжээ.