BioMarin Pombiliti ба Opfolda-ийн таван жилийн туршилтын өгөгдлөө танилцуулж, LOPD-ийн урт хугацааны эмчилгээний үр нөлөөг онцлов

BioMarin Pombiliti ба Opfolda-ийн хос эмчилгээний таван жилийн туршилтын үр дүнгээ зарлаж, хожуу эхлэлтэй Помпегийн өвчин (LOPD)-ийн урт хугацааны эмчилгээний гүйцэтгэлийг онцоллоо. Тус компанийн мэдээлснээр өгөгдөл нь алхалтын зайг хадгалж, амьсгалын үйл ажиллагаа урт хугацаанд харьцангуй тогтвортой байсныг харуулжээ. Мөн аюулгүй байдлын шинэ дохио илрээгүй гэж BioMarin мэдэгдэв.

Эдгээр үр дүнг Японд болсон Дэлхийн булчингийн нийгэмлэгийн 31 дэх удаагийн конгресст танилцуулсан байна. 3-р үе шатны судалгаанд 82 өвчтөн хамрагдсан бөгөөд таван жилийн хугацаанд алхалтын зай хадгалагдаж, амьсгалын үйл ажиллагаа харьцангуй тогтвортой байсан гэж компанийн танилцуулгад дурджээ. BioMarin энэ мэдээллээ CNBC Cures-ийн хүрээнд онцлон хүргэсэн.

Туршилтын хүрээнд ферментийн орлуулалтын эмчилгээнд шинээр орсон болон өмнө нь эмчилгээ хийлгэж байсан өвчтөнүүдийг хамруулсан нь анхаарал татаж байна. Өөрөөр хэлбэл, бодит эмнэлзүйн хэрэглээнд ойрхон, өвчтөний туршлагын өөр өөр нөхцөлтэй бүлгүүдийн өгөгдлийг нэгтгэж харуулсан гэсэн үг. Компанийн тайлбарласнаар таван жилийн турш тэсвэрлэл, хөдөлгөөний чадварыг илэрхийлэх алхалтын зай болон амьсгалын үйл ажиллагааны харьцангуй тогтвортой байдал нь эмчилгээний урт хугацааны итгэлийг нэмэгдүүлж байна.

Аюулгүй байдлын шинэ дохио илрээгүй гэх дүгнэлт гарсан нь хос эмчилгээний хэрэглээ өргөжих хүлээлтийг дэмжиж байгааг BioMarin онцолжээ. Ховор өвчний эмчилгээний зах зээлд урт хугацааны өгөгдөл хомс байх нь элбэг тул ийм хугацааны үр дүн нь эмнэлзүйн шийдвэр гаргалт болон төлбөрийн талаарх хэлэлцүүлэгт жин нэмэх хандлагатай. Энд “шинэ дохио” илрээгүй гэх мессеж нь эмчилгээний тэсвэрлэл, эрсдэлийн талаарх асуултуудад шууд хариулт өгөхийг зорьсон өнгө аяс ажиглагдана.

Энэхүү мэдээлэл нь BioMarin ховор бодисын солилцооны өвчний чиглэл дэх өргөтгөлийн зураглалтай давхцаж байна. Тус компани өнгөрсөн арванхоёрдугаар сард Amicus Therapeutics-ийг худалдан авч, энэ салбар дахь байр сууриа тэлснээ өмнө нь мэдэгдэж байсан. Зах зээлд нэгтгэл, түншлэл идэвхжихийн хэрээр урт хугацааны нотолгоо нь бүтээгдэхүүний байршуулалт, эмчилгээний замнал дахь итгэлцэлд нөлөөлөх гол хүчин зүйл хэвээр байна.

BioMarin-ийн хувьд Pombiliti ба Opfolda-ийн таван жилийн туршилтын өгөгдөл нь LOPD-ийн эмчилгээнд урт хугацааны үр нөлөө, аюулгүй байдлын дүр зургийг илүү тодорхой болгох оролдлогын нэг хэсэг болж байна. Дэлхийн булчингийн нийгэмлэгийн индрээс танилцуулсан эдгээр тоон мэдээлэл нь дараагийн эмнэлзүйн хэлэлцүүлэг, хэрэглээний хүлээлтийг чиглүүлэх суурь өгөгдөл болж үлдэхээр байна. Фото эх сурвалжид Lightrocket, Getty Images дурдагджээ.