CAMP4 Therapeutics SYNGAP1-ийн анхны хүний туршилтыг Австралид эхлүүлэх зөвшөөрөл авлаа

CAMP4 Therapeutics SYNGAP1-тэй холбоотой эмгэгийг эмчлэх ASO төрлийн шинэ эмчилгээг Австралид анхны хүний туршилтад оруулах зөвшөөрөл авлаа. Эмчилгээ нь antisense oligonucleotide буюу ASO аргачлалд тулгуурлаж байгаа бөгөөд компанийн хувьд хүмүүс дээр хэрэглэх эхний туршилт болж байна. Батлагдсан эмчилгээ одоогоор байхгүй ховор өвчинтэй холбоотойгоор энэ шийдвэр нь өвчтөнүүд, гэр бүлүүдийн хувьд анхаарал татах алхамд тооцогдож байна.

Туршилтаар аюулгүй байдал, үр нөлөө, тунгийн үзүүлэлтийг зэрэг шалгана. Загвар нь давхар сохор бөгөөд оролцогчдын талд нь плацебо өгнө. Эмийг нурууны хатгалтаар тархи-нугасны шингэнд шууд тарьж хийхээр төлөвлөсөн нь судалгааны хэрэгжилт, хяналтын шаардлагыг илүү өндөр түвшинд авчирч байна. Энэ нь зөвхөн эмийн нөлөөг хэмжихээс гадна туршилтын явцад үүсэх эрсдэлийг бүртгэхэд ч чухал гэж компанийн мэдээлэлд дурдсан.

Гүйцэтгэх захирал Жош Мандел-Брэхм плацеботой загварын талаар, эерэг дохио гарвал плацебо авсан оролцогчдыг эм рүү шилжүүлэхээр зохион байгуулсан гэдгийг хэлсэн. “Бид өвчтөнүүдээс зөвхөн хяналтын бүлэгт байгаад өөр юу ч авахгүй байхыг шаардахгүй; судалгаанд оролцож буй хүмүүст ёс зүйтэй шийдэл олох тэнцвэр хэрэгтэй,” гэж тэр онцолжээ. Үүнтэй зэрэгцээд, тухайн аргачлалын онцлог нь суурь шалтгааныг онилж, системд эрүүл уургийг нэмэх зорилготой гэдгийг тайлбарласан байна.

“Манай аргачлал нь SYNGAP1-ийн суурь шалтгааныг онилж, системд эрүүл уургийг нэмэх зорилготой; үүнийг өмнө нь хэн ч хийж байгаагүй учраас яг юу хүлээхээ бүрэн мэдэхгүй байна,” гэж Мандел-Брэхм хэлэв. Түүний хэлснээр амжилтыг нэг тодорхой шалгуураар тогтоохгүй бөгөөд “өгөгдөл өөрөө биднийг чиглүүлнэ.” Энэ нь эхний хүний туршилтын хувьд хэмжилтийн хүрээ, үзүүлэлтийн эрэмбэ туршилтын явцад илүү тодорхой болохыг илтгэж байна.

Туршилтыг дөрөвдүгээр улиралд эхлүүлж, 2-18 насныхныг хамруулан, дор хаяж 30 хүнийг 2027 он хүртэл эмчлэхээр төлөвлөжээ. Компанийн зүгээс дэлгэрэнгүй мэдээллийг есдүгээр сарын 28-нд болох хөрөнгө оруулагчдын өдөр танилцуулна гэж мэдээлсэн. Эхний өгөгдөл нь үр нөлөө батлагдвал зохицуулагчдын үнэлгээг түргэсгэж, цаашдын зах зээлийн нэвтрэлтийг ойртуулах төлөвтэй гэж үзэж байна.

Австралиас гадна CAMP4 Therapeutics Аргентины зохицуулагчаас тухайн улсад туршилт эхлүүлэх зөвшөөрөл авсан гэдгээ мэдэгдсэн. Харин АНУ-д туршилт эхлүүлэх тодорхой төлөвлөгөөг одоогоор зарлаагүй ч АНУ-ын зохицуулагчидтай хэлэлцээ хийхээр төлөвлөж буйгаа Мандел-Брэхм хэлсэн байна. “Төрөл бүрийн зохицуулагч байгууллагын шаардлага өөр; эцсийн зорилго нь зөвхөн үр дүнг харуулах биш, өвчтөнүүдэд хүргэхийн тулд зах зээлд гаргах явдал,” гэж тэр нэмж хэлснээр компанийн дараагийн алхмууд судалгааны үр дүн, мөн зохицуулалтын хэлэлцээний хурднаас хамаарах дүр зурагтай байна.